Představte si: jako by byla v jedné instituci současně farmaceutická firma, vyrábějící léčiva, a na straně druhé nemocnice, která se chce postarat o své pacienty. V takové pozici je teď elitní Ústav hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) sídlící v centru Prahy, jenž nově získal od státního regulačního orgánu všechna potřebná povolení k experimentálnímu podání prvního léčivého přípravku moderní buněčné terapie.
Šestice pacientů, kteří trpí akutní myeloidní leukemií a jakákoliv jiná léčba již nezabírá, by se mohla v nejbližší době dočkat účasti v klinickém hodnocení nadějného preparátu, který využívá takzvaných „přirozených zabíječů“, anglicky Natural Killer Cells (NKC).
„Jde o experimentální přípravek a součást našeho dlouhodobého programu. Není to nějaký zázračný lék, ale spíše východisko pro sérii dalších experimentů s buněčnou terapií této choroby, o nichž si myslíme, že mohou pomoci pacientům,“ řekl Lidovým novinám Petr Lesný, vedoucí dotyčné výzkumné skupiny.
Před čtyřmi lety byla v ústavu, který se zabývá výzkumem, diagnostikou i léčbou nemocí krve, založena speciální imunoterapeutická skupina s asi desítkou členů. Výsledkem jejího snažení a příspěvku práce desítky lékařů i vědců je nynější úspěch – zisk všech povolení od Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), který schválil jak výrobu, tak klinické testy.
Pro výzkum i léčbu krve
„Již loni jsme získali výrobní povolení pro první produkt moderní buněčné terapie, který je určen přímo pro naše pacienty. V tom následujeme vzor zahraničních institucí, kdy se samy nemocnice snaží pečovat o své pacienty nejen pomocí standardně dostupné terapie, ale i pomocí cíleného výzkumu a také jeho aplikace,“ doplňuje doktor Lesný, kterýmá bohaté zkušenosti nejen z řízení biomedicínského výzkumu, ale i z reálné práce v laboratořích.
Nyní, počátkem ledna, získal ústav dle informací Lidových novin pro svůj produkt s těmito „přirozenými zabíječi“ i zásadní dokument: rozhodnutí o povolení klinického hodnocení. „SÚKL povoluje provedení,“ píše se v listu, který odborně hovoří o přípravku „Haploidentical ex-vivo expanded NK Cells“. Kromě výzkumu a všemožných kontrol museli hematologové postupně předkládat i 850stránkovou dokumentaci výroby a klinického hodnocení. Strůjci nadějného bádání jsou klinický lékař Jan Vydra, dále vědec Pavel Otáhal, jenž získal doktorát v Ústavu molekulární genetiky Akademie věd, a Lesný, jenž žádost „zprocesoval“ a dovedl do konce. Dle jeho slov bude přípravek šesti nemocným aplikován na jednotce intenzivní péče co možná nejdříve – tedy až budou lékaři zaškoleni a spolupracující pracoviště auditována.
Výzvou je genová terapie
Celý projekt by měl podpořit větší součinnost jednotlivých částí ÚHKT: terapeutické, diagnostické (dříve tak stěžejní) a výzkumné. „Snažíme se, aby se všechny tři složky čím dál více doplňovaly,“ tvrdí Lesný. Podobné svolení k výrobě, testům i podání buněčných terapií dostalo v České republice zatím je pár subjektů: například společnost Bioinova, Kellnerova miliardová „divize“ Sotio, dále Fakultní nemocnice v Plzni anebo renomovaný Masarykův onkologický ústav v Brně.
„Vybudovali jsme technologické zázemí i čisté prostory pro výrobu přípravků, vyškolili jsme pracovníky výroby a kontroly. Nyní chceme předvést, jak lze propojit špičkovou vědu s klinikou,“ dodávají pracovníci ÚHKT. Dalším z plánů hematologického ústavu je cílená genová terapie zhoubných nemocí krve; z tohoto důvodu vznikají už i specializované superčisté – aseptické – prostory pro výrobu přípravků genové terapie. „Jedním z projektů je právě vývoj klinicky použitelných metod genové terapie leukemií a lymfomů. Byla by škoda nenaskočit do tak pěkně rozjetého vlaku směrem na Západ a nevyužít možností, jež nám nové biotechnologie nabízejí,“ uzavírá biochemik Pavel Otáhal, důležitý člen týmu.
Není to nějaký zázračný lék, ale spíše východisko pro sérii dalších experimentů s buněčnou terapií této choroby.
Autor: Martin Rychlík
Článek byl publikován 22. 1. 2018 v Lidových novinách.
